治疗系统性红斑狼疮的新药是什么

阿航 2024-06-17 18:48:52

最佳回答

系统性红斑狼疮是一种自身免疫疾病，具有高度的变异性，会心脏、关节、**、肺部等多个器官的病变。长期以来，临床上只能使用免疫**来保守治疗。这种治疗策略只能延缓疾病的发生，而难以根治。　　基因组学研究的助力　　能够成功研发出belimumab，临床评价策略的调整自然功不可没，但是，溯本追源，倘若药物靶点“blys”——这颗宝贵的种子没被发现，今天“重磅**药物”的硕果就根本无从谈起。上世纪90年代，hgs公司发现在红斑狼疮患者体内，blys的水平显著高于常人，随后的转基因小鼠动物模型也验证了blys的基因上调与红斑狼疮相关。这样，blys便成为红斑狼疮新药研发中一个重要的药物靶点。　　除了通过对单核嗜中性粒细胞基因组学的研究，发现了能够引起自身免疫疾病的药物靶点blys外，不少类似药物靶点的发现也源于近年来基因组学的飞速发展：人们通过对骨细胞cdna文库的研究，发现了能够治疗绝经妇女骨质疏松症的药物靶点组织蛋白酶k(cathepsin k);在**治疗中广泛应用的药物靶点肿瘤坏死因子(tnf)的相关凋亡诱导配体(trail)，其发现也是源于对肿瘤坏死因子家族的基因分析。此外，利用全基因组连锁分析，人们发现了能够引起骨代谢疾病的药物靶点骨形态发生蛋白(sclerostin)、治疗呼吸道炎症的药物靶点类前列腺素(crth2)等。　　目前，利用cdna文库技术，可以找到疾病组织中表达上调的基因，以此作为潜在的药物靶点;再借助成熟的体外筛选技术——噬菌体展示技术、酵母菌展示技术等，能够快速筛选到与药物靶点特异结合的抗体，这种研究路线已经成为当今医药界寻找新药的重要途径。　　相对于系统性红斑狼疮的高变异性而言，临床上可供选择的免疫**却屈指可数，只有皮质类甾醇药物、麦考酚酸等寥寥数种。而且，长期服用此类药物会造成患者发生感染及**等风险。人源化单抗belimumab以b淋巴细胞刺激因子(blys)为药物靶点，与上述药物相比，在临床上具有显著的优势。加之，近56年来，虽然有数个红斑狼疮的候选治疗药物进入临床评价阶段，但始终没有成功获批。因此，belimumab的成功产品，无论在临床上还是制药界都备受瞩目。《自然-医学》杂志评价此事时，冠以标题《历时半个多世纪的等待，系统性红斑狼疮新药终于问世》。　　该药的原研公司hgs是一家成立于上世纪90年代的小型生物制药公司，其主要精力放在mrna的研究上，即关注疾病发生过程中过度表达的“上调”基因。1996年，该公司发现了blys。该蛋白可以刺激b细胞的增殖，造成患者体内产生过多的自身抗体。如果能阻止blys与其受体的结合，就可以减少b细胞的增殖，防止患者体内发生过度的免疫反应。hgs公司正是根据这一原理，筛选出与blys特异性结合的人源化抗体lymphostat-b，即今天的belimumab。　　造成半个多世纪以来没有红斑狼疮治疗新药获批的主要原因是，该病具有高度变异性，不同的患者会有各自不同的症状，在临床上也会采取不同的治疗方案。通常患者会同时服用数种免疫**来遏制机体过度分泌自身抗体，而多种药物的治疗策略在新药临床评价时，会掩盖候选药物的真实疗效。　　因此，在此前红斑狼疮治疗新药研发的过程中，临床评价环节成了众多候选药物难以逾越的“藩篱”。2008年，基因泰克公司的抗体药物rituximab(同样以b细胞为靶点)就在ⅲ期临床试验中宣告失败。　　如果按照常规，以简单临床症状作为临床试验终点来评判，belimumab的ⅱ期临床试验结果并不理想。但是，原研公司在ⅱ期临床试验数据分析时，采用了组合式的临床终点，并在随后的ⅲ期临床试验中，严格限制受试者为只使用小剂量波尼松的患者，这样也就最大程度地排除了其他药物的干扰。调整临床评价策略后，belimumab在ⅲ期临床试验中得到了正面的评价，最终被fda批准上市。　　在治疗lys的药物研发线上，还有两家公司的候选药物同样以“blys”作为药物靶点，目前正在进行临床ⅱ期或ⅲ期试验。此外，尚有众多以ifnα、cd20、cd80、cd86为靶点的此类候选药物已经进入临床阶段。所以，belimumab的成功获批，为后续十余种类似药物的临床评价铺平了道路，在整个红斑狼疮治疗药物的研发中具有里程碑式的意义。不仅如此，该药在临床试验方案的设计、临床终点的判定中所采取的灵活策略，对于其他复杂疾病的临床评价同样具有借鉴意义。 20210311

汇率兑换计算器

兑换金额：

持有货币：

兑换货币：

兑换结果：

类似问答

红斑狼疮确诊指标是什么？
- 2024-06-17 10:50:06
- 提问者: 未知
红斑狼疮确诊指标是尿检的时候出现白蛋白或红细胞，血常规检查时候有一项或多项异常。做抗磷脂抗体检测或双链dna抗体检查的时候也发现异常。以上检查结果都发现异常的时候...
得了红斑狼疮怎么办？红斑狼疮能活多久？
- 2024-06-17 22:26:20
- 提问者: 未知
1红斑狼疮分型与诊断1.红斑狼疮的分型红斑狼疮可分为系统性红斑狼疮（ sle ）和盘状红斑狼疮（ dle ）两大类。亚急性皮肤型红斑狼疮（ scle ），是一种介于盘状红斑狼疮和系统性红斑狼疮之间的皮肤病变。2红斑狼疮的诊断早期预警有多系统受累表现（具备上述两个以上系统的症状）和有自身免疫的证据，应警惕狼疮。由于sle临床表现复杂多样，早期不典型sle可表现为：原因不明的反复发热，抗炎退热治疗往...
系统性红斑狼疮是一种什么样的疾病,想更详细的了解下这个病。?
- 2024-06-17 17:57:08
- 提问者: 未知
1935年baehr发现典型的sle的肾小球病变，以及1941年klemperer、pollack及baehr提出了弥漫性结缔组织病概念。2，现代临床免疫学下的红斑狼疮划分古典...比如抗核抗体，乙型、...
红斑狼疮已经稳定3年，唯一的是c4低为…
- 2024-06-17 20:57:07
- 提问者: 未知
问题分析：您好，根据您的简单描述，您目前的使用的是激素在**疾病，不能马上停止使用会造成反弹。意见建议：如要停止激素则应该缓慢减量，建议您可以请专业中医...
红斑狼疮的主要高发人群有哪些呢？
- 2024-06-17 15:59:48
- 提问者: 未知
将新西兰黑鼠和白鼠杂交（nzb／nzw）的子一代雄鼠阄割后，其系统性红斑狼疮的发生率与雌鼠相似，而未阄割的雄鼠，则发病率明显低于雌鼠。实验还发现雌鼠在注射雄性激素后其...
红斑狼疮疾病的治疗
- 2024-06-17 22:41:27
- 提问者: 未知
病情分析：系统性红斑狼疮是自身免疫介导的,以免疫性炎症为突出表现的弥漫性结缔组织病.血清中出现以抗核抗体为代表的多种自身抗体和多系统受累是系统性红斑狼疮的两个主要临床特征.该病好发于...
如何评价屠呦呦团队发现双氢****？多久可以普及？
- 2024-06-17 08:01:10
- 提问者: 未知
2019 年 6 月更新：屠呦呦团队放「大招」：「**抗药性」等研究获新突破【屠呦呦团队又有突破性发现】…
系统性红斑狼疮活动指标
- 2024-06-17 18:45:31
- 提问者: 未知
系统性红斑狼疮的活动指标主要包括：抗双链dna抗体、补体c3、补体c4、免疫球蛋白、血常规、红细胞沉降率、c反应蛋白、狼疮抗凝物等。由于系统性红斑狼疮可会导致心脏、**...
红斑狼疮中的风湿全套里哪些指标是说明病情
- 2024-06-17 15:33:56
- 提问者: 未知
红斑狼疮的控制不能以某一项指标为标准，要综合判断。你的症状，血沉，c-rp，ds-dna，血常规，尿蛋白等均要考虑。病情平稳只是一个相对的说法。如原来尿蛋白有3+,经治疗后，无其他症状，但是长期尿蛋白在1+，加大药量亦不能改变。就说你是相对稳定的。
红斑狼疮最过硬的确诊指标是什么
- 2024-06-17 19:45:57
- 提问者: 未知
你好，您说的红斑狼疮最过硬的硬件指标，包括抗双链dna抗体。抗sm抗体，抗磷脂抗体以及抗核抗体，其中抗核抗体更为重要，还包括一些补体检查。诊断红斑狼疮不单单是靠自身抗体的检查，同时还要依靠于临床症状。建议您最好还是到医院的风湿免疫科就诊检查看看。

治疗系统性红斑狼疮的新药是什么

房贷计算器-九子财经 | 备案号： 桂ICP备19010581号-1 商务联系 企鹅：2790-680461

房贷计算器-九子财经 | 备案号：桂ICP备19010581号-1 商务联系企鹅：2790-680461