基因受损怎么治疗?基因的治疗方法?

娜么爱你娜么多 2024-06-05 17:22:00
最佳回答
基因治疗是指将外源正常基因导入靶细胞,以纠正或补偿因基因缺陷和异常引起的疾病,以达到治疗目的。也就是将外源基因通过基因转移技术将其插入病人的适当的受体细胞中,使外源基因制造的产物能治疗某种疾病。从广义说,基因治疗还可包括从dna水平采取的治疗某些疾病的措施和新技术。基因治疗方法1.基因转移方法  (1)特异正常基因的分离与**:应用重组dna和分子**技术结合基因定位研究成果,已有不少基因并将会有更多人类基因被分离和**,这是基因治疗的前提,在当代分子生物技术条件下,一般来说,只要有基因探针和准确的基因定位,任何基因都可被**。除此,现在既可人工合成dna探针,还可用dna合成仪在体外人工合成基因,这些都是在基因治疗前,分离**特异基因的有利条件。 (2)外源基因的转移:基因转移是将外源基因导入细胞内,其转移方法较多,常用的要有下列几类:   1)化学法:将正常基因dna(及其拷贝)与带电荷物质和磷酸钙、deae-葡萄糖或与若干脂类混合,形成沉淀的dna微细颗粒,直接倾入培养基中与细胞接触,由于钙离子有促进dna透过细胞有作用,某些化合物可扰乱细胞膜,故可将dna输入细胞内,并整合于受体细胞的基因组中,在适当的条件下,整合基因得以表达,细胞亦可传代。这种方法简单,但效率极低,一般1000-100000个细胞中只有一个细胞可结合导入的外源基因。要达到治疗目的,就需要从病人获得大量所需的受体细胞。当然,可以通过选择培养的方法来提高转化率。   2)物理法:包括电穿孔法和直接显微注射法。   ①电穿孔法:电穿孔法是将细胞置于高压脉冲电场中,通过**使细胞产生可逆性的穿孔,周围基质中的dna可渗进细胞,但有时也会使细胞受到严重损伤。    ②显微注射法:显微注射是在显微镜直视下,向细胞核内直接注射外源基因,这种方法应是有效的。但一次只能注射一个细胞,工作耗力费时。此法用于生殖细胞时,有效率可达10%。直接用于体细胞却很困难。在动物实验中,应用这种方法将目的基因注入生殖细胞,使之表达而传代,这样的动物就称为转基因动物,目前成功使用得较多的是转基因小鼠,它可作为繁殖大量后代的疾病动物模型。   ③脂质体法:脂质体法是应用人工脂质体包装外源基因,再与靶细胞融合,或直接注入病灶组织,使之表达。  3)同源重组法:同源重组是将外源基因定位导入受体细胞的染色体上,在该座位因有同源序列,通过单一或双交换,新基因片段替换有缺陷的片段,达到修正缺陷基因的目的。如在新基因片段旁组装一neo基因,则在同源重组后,因有neo基因,可在含有新霉素的培养基中生长,从而使未插入新基因片段的细胞死亡。对于体细胞基因治疗,体外培养细胞的时间不能过长,筛选量大,故在临床上应用也受限制难以进行。今后如能改进技术,提高重组率,这种定点修正基因的方法仍是有前景的。  4)病毒介导基因转移:前述的化学和物理方法都是通过传染方式基因转移。病毒介导基因转移是通过转换方式完成基因转移,即以病毒为载体,将外源目的基因通过基因重组技术,将其组装于病毒上,让这种重组病毒去感染受体宿主细胞,这种病毒称为病毒运载体。目前应用的有两种病毒介导基因转移方法。   ①反转录病毒载体:反转录病毒虽是rna病毒,但有反转录酶,可使rna转录为dna,再整合到宿主细胞基因组。反转录病毒载体有以下的优点首先是具有穿透细胞的能力,可使近100%的受体细胞被感染,转化细胞效率高;其次,它能感染广谱动物物种和细胞类型而无严格的组织特异性;再者随机整俣的病毒可长期存留,一般无害于细胞,但也存在缺点:这种载体只能把其dna整合到能旺盛**细胞的染色体,而不适合于那些不能正常**的细胞,如神经元。最严重的问题是由于病毒自身含有病毒蛋白及癌基因,就有使宿主细胞感染病毒和致癌的危险性。因此,人们有目的地将病毒基因及其癌基因除去,仅留它们的外壳蛋白,以保留其穿透细胞的功能,试图避免上述缺点。这种改造后的病毒称为缺陷型病毒。这样的病毒中的反转录酶可将rna转化为dna,有助于该dna顺利进入宿主细胞的基因组,而该病毒则死亡。由于病毒整合基因组是随机的,所以还是可能激活细胞的原癌基因,以及因随机插入发生插入突变。在反转录病毒载体中,最常用于人类的是莫洛尼鼠白血病病毒,其人工构建的结构。   ②dna病毒介导载体:dna病毒包括腺病毒、sv40、牛**瘤病毒、疱疹病毒等,一般认为这类病毒难于改造成缺陷型病毒。牛**瘤病毒重组后,可不插入宿主染色体中引起插入突变,又可在宿主染色体外独立复制,并表达出基因产物。有人发现,因缺少e1区而致复制缺陷的腺病毒,可在表达e1基因的细胞中繁殖。后来证明,载有外源dna的复制缺陷腺病毒呈现相同繁殖的特点。1993年美法等国成功采用腺病毒载体进行心、脑、肺、肝内胆管和肌肉组织的体内基因转移。它代表了基因治疗的新方向。美国设计了一个新的腺病症载体,它是用一个化学连接器即赖氨酸链将dna栓在病毒外壳上,这样组成的运输器,通过一个表面抗体而进入细胞核,使宿主基因与治疗基因共同表达。这个新病毒载体称为腺病毒多赖氨酸dna复合体。采用复制缺陷的腺病毒进行基因治疗有以下优点:   ①该病毒可感染**和非**的细胞,并能得到大量基因产物,对神经细胞、心肌细胞等基因缺陷的纠正有特殊意义;   ②病毒颗粒相对稳定,并易于纯化和浓缩,且感染力不降低;   ③可有效转导多种靶细胞后而少游离于细胞基因组外,并持续表达;   ④已用于基因治疗的ad5属腺病毒c亚群,无致癌性。前述的新腺病毒载体还有一大优点是可以成功地运载48000bp的基因,而其它病毒只能运输70 00bp的基因。这些优点显示了腺病毒介导载体的广阔应用前景。2.选择靶细胞的原则  这里所指的靶细胞是指接受转移基因的体细胞。  选择靶细胞的原则是:   ①必须较坚固,足以耐受处理,并易于由人体分离又便于输回体内;   ②具有增殖优势,生命周期长,能存活几月至几年,最后可延续至病人的整个生命期;   ③易于受外源遗传物质的转化;   ④在选用反转录病毒载体时,目的基因表达最好具有组织特异性的细胞。目前使用得较多的是骨髓干细胞、皮肤成纤维细胞、肝细胞、血管内皮细胞和肌细胞等。许多遗传病与造血细胞有关,故可用于如β地贫、严重复合免疫缺陷病等的基因治疗。皮肤成纤维细胞易于移植和从体内分离,又可在培养中生长,并易存活,故有人用之于乙型血友病的基因治疗。有不少遗传病表现了肝细胞功能缺陷,因此,在家族性高胆固醇血症的治疗中,有将低密度脂蛋白(ldl)受体基因转移至肝细胞的尝试。在动物实验中已证明:β-半乳糖苷酶基因、ada基因、小肌营养不良蛋白(minidystrophin)基因都已证明能在肌细胞中表达。编辑本段基本程序   基因治疗(一)治疗性基因的获得   (二)基因载体的选择   (三)靶细胞的选择   (四)基因转移方法   (五)转导细胞的选择鉴定   (六)回输体内编辑本段基本步骤目的基因的转移   基因治疗在基因治疗中迄今所应用的目的基因转移方法可分为两大类:病毒方法和非病毒方法。基因转移的病毒方法中,rna和dna病毒都可用为基因转移的载体。常用的有反转录病毒载体和腺病毒载体。转移的基本过程是将目的基因重组到病毒基因组中,然后把重组病毒感染宿主细胞,以使目的基因能整合到宿主基因组内。非病毒方法有磷酸钙沉淀法、脂质体转染法、显微注射法等。 20210311
汇率兑换计算器

类似问答
  • 基因治疗ppt
    • 2024-06-05 12:40:42
    • 提问者: 未知
    指导意见: 您好,事实上每种疾病都是由于某种水平的自身基因表达失调,或病毒及细菌等微生物的基因表达造成的。理论上基因沉默技术可以治疗各种疾病。作者表示:到目前为止,该研究提供了最权威的证据可以证明染色体dna是可以操并且能够被合成的或天然的分子所调控的。
  • 基因检测宫颈癌高风险怎么治疗
    • 2024-06-05 20:12:39
    • 提问者: 未知
    对宫颈癌基因检测显示患者高风险的这种情况,如果没有明显的临床症状,不需要做特殊的治疗,但需要进行定期的宫颈癌筛查,主要是人**瘤状病毒检查和宫颈液基薄层细胞学检查,尽可能的做到早期发现早期治疗。
  • 基因免疫疗法
    • 2024-06-05 21:40:08
    • 提问者: 未知
    基因免疫疗法是怎么一回事 “三联基因免疫疗法”从调节免疫功能层面入手,实现对复发性口腔溃疡、白塞氏病、口腔扁平苔藓等口腔黏膜病的治疗。该疗法是国内数十位权威口腔...
  • 基因治疗是否遵循基因突变原理
    • 2024-06-05 08:39:27
    • 提问者: 未知
    理论上所有基因都遵循基因突变原理,亲代通过基因治疗所获得的优良基因不会遗传给子代。
  • 基因治疗的发展前景如何?
    • 2024-06-05 15:48:35
    • 提问者: 未知
    广义的基因治疗指通过纠正或补偿异常基因缺陷以达到治疗疾病的一种治疗方法。基因作为遗传物质的基本单位…
  • 基因免疫疗法治湿疣
    • 2024-06-05 12:32:25
    • 提问者: 未知
    基因免疫疗法治湿疣?我在网上看了基因免疫排毒沉默疗法治疗尖锐湿疣比较好现在想详细的了解一下.我听朋友说在是治疗尖锐湿疣的专家请问基因免疫排毒沉默疗法治疗尖锐湿疣...
  • 治疗基因和基因治疗概念分别是什么
    • 2024-06-05 11:44:51
    • 提问者: 未知
    病情分析: 你好,我觉得你说的是相同的概念。指导意见: 基因治疗(genetherapy)是指将外源正常基因导入靶细胞,以纠正或补偿因基因缺陷和异常引起的疾病,以达到治疗目的。也就是将外源基因通过基因转移技术将其插入病人的适当的受体细胞中,使外源基因制造的产物能治疗某种疾病。从广义说,基因...
  • 基因突破免疫疗法
    • 2024-06-05 19:51:03
    • 提问者: 未知
    你好。目前没有特效的药物能使3阳转阴,建议你注意保肝治疗,定期复查,不需要吃特别的药物了
  • 我的病能治好吗?用什么方法治疗?
    • 2024-06-05 14:56:50
    • 提问者: 未知
    目前可干扰素治疗,但治愈率不高,副作用大。抗病毒治疗可根治,但国内药物尚未上市,可考虑印度代购药
  • 基因治疗苯**尿症行吗
    • 2024-06-05 03:48:13
    • 提问者: 未知
    这个方法是国外10年前用的,现在 已经进化了,**就是把人家淘汰技术纳为己用,效果不是很好
汇率兑换计算器

热门推荐
热门问答
最新问答
推荐问答
新手帮助
常见问题
房贷计算器-九子财经 | 备案号: 桂ICP备19010581号-1 商务联系 企鹅:2790-680461

特别声明:本网为公益网站,人人都可发布,所有内容为会员自行上传发布",本站不承担任何法律责任,如内容有该作者著作权或违规内容,请联系我们清空删除。